El tratamiento de la amiloidosis cardíaca se ve muy diferente dependiendo del tipo que tenga — ATTR o AL — y también diferente del tratamiento típico de insuficiencia cardíaca, ya que los medicamentos estándar no siempre son seguros o efectivos aquí. Esta página recorre las principales categorías de medicamentos usadas para cada tipo, y explica por qué algunos medicamentos familiares de insuficiencia cardíaca se usan de manera diferente, o se evitan por completo, en la amiloidosis. (Para información de fondo sobre la enfermedad misma, vea Amiloidosis Cardíaca.)
Por Qué la Amiloidosis Necesita un Enfoque Diferente
La mayoría de los medicamentos estándar de insuficiencia cardíaca se estudiaron en la HFrEF (insuficiencia cardíaca con fracción de eyección reducida — en términos sencillos, un corazón con contracción débil), donde el problema es una bomba débil que se beneficia de medicamentos que reducen la tensión sobre ella. La amiloidosis cardíaca es diferente: el músculo cardíaco es rígido y restrictivo, con un volumen de bombeo que a menudo ya está fijo y limitado, y una presión arterial que frecuentemente es baja desde el inicio. Los medicamentos que bajan aún más la presión arterial o la frecuencia cardíaca — la base del tratamiento estándar de insuficiencia cardíaca — pueden hacer que los pacientes con amiloidosis se sientan peor, no mejor. Por eso el tratamiento se construye alrededor del tipo específico de amiloide, y no de un protocolo único de insuficiencia cardíaca para todos.
Amiloidosis por ATTR: Estabilizadores de TTR
- Tafamidis (nombres comerciales Vyndaqel, Vyndamax) — el primer medicamento que demostró desacelerar la amiloidosis cardíaca por ATTR; se une a la proteína transtiretina (TTR) en la sangre y la estabiliza, evitando que se separe y se pliegue incorrectamente formando depósitos de amiloide. Estudios grandes mostraron que reduce las hospitalizaciones y mejora la supervivencia en la amiloidosis cardíaca por ATTR
- Acoramidis (nombre comercial Attruby) — un estabilizador de TTR más nuevo, que también ha demostrado desacelerar la progresión de la enfermedad, ofreciendo otra opción dentro de esta clase
- Estos medicamentos no revierten el amiloide que ya se ha depositado — desaceleran la acumulación adicional, por lo cual iniciar el tratamiento lo antes posible en el curso de la enfermedad es importante
Amiloidosis por ATTR: Terapias de Silenciamiento Genético de TTR
- Patisirán y vutrisirán (nombres comerciales Onpattro y Amvuttra) funcionan de manera diferente a los estabilizadores — reducen la cantidad de proteína TTR que el cuerpo produce desde el inicio, usando tecnología de silenciamiento genético, lo que significa que simplemente hay menos TTR disponible para plegarse incorrectamente y depositarse
- Estos medicamentos se desarrollaron y aprobaron originalmente para el daño nervioso (polineuropatía) causado por la ATTR hereditaria, y cada vez más se usan o se estudian específicamente para la forma cardíaca de la enfermedad también — pregúntele a su equipo médico si alguno de estos se ajusta a su situación específica
- Se administran por inyección o infusión en un horario periódico, en lugar de una píldora diaria
Amiloidosis por AL: Tratamiento Liderado por Hematología
La amiloidosis por AL es, fundamentalmente, una enfermedad de la sangre/médula ósea, por lo que el tratamiento lo lidera hematología/oncología en lugar de cardiología, usando enfoques similares a los del mieloma múltiple:
- Regímenes basados en bortezomib — un inhibidor del proteasoma, a menudo combinado con otros agentes, dirigido a reducir las células plasmáticas anormales que producen las proteínas tóxicas de cadena ligera
- Daratumumab — una terapia basada en anticuerpos dirigida a un marcador (CD38) en las células plasmáticas anormales, cada vez más usada como parte del tratamiento inicial de la AL
- Ciclofosfamida y dexametasona — comúnmente combinadas con lo anterior como parte de un régimen de múltiples medicamentos
- Trasplante autólogo de células madre — considerado en pacientes elegibles como parte de un tratamiento más intensivo, buscando una respuesta más profunda y duradera
- Debido a que la amiloidosis por AL puede progresar rápidamente y afectar múltiples órganos, el tratamiento generalmente comienza con urgencia una vez diagnosticada, y sus equipos de cardiología y hematología se coordinarán estrechamente
Medicamentos Que Generalmente Se Evitan o Se Usan con Precaución
- Digoxina — generalmente se evita o se usa con precaución adicional, ya que puede unirse a las fibrillas de amiloide de una manera que aumenta el riesgo de problemas peligrosos del ritmo cardíaco, incluso a dosis que serían seguras en otros pacientes (vea Digoxina)
- Los medicamentos estándar de "cuatro pilares" para la HFrEF (vea Medicamentos para la Insuficiencia Cardíaca: Los Cuatro Pilares) — los betabloqueadores, los inhibidores de la ECA/ARB/ARNI, y los ARM a menudo no se toleran bien, ya que pueden bajar aún más una presión arterial ya limitada y empeorar la fatiga; su equipo médico puede usar dosis más bajas, omitir ciertas clases, o tomar un enfoque completamente diferente
- Los bloqueadores de los canales de calcio — clásicamente se evitan en la amiloidosis, por razones similares: pueden empeorar la capacidad de bombeo del corazón y la presión arterial en esta condición específica
Medicamentos Que Siguen Teniendo un Papel
- Los diuréticos siguen siendo el pilar principal para manejar la retención de líquidos y la hinchazón tanto en la amiloidosis por ATTR como por AL, y generalmente se toleran bien (vea Diuréticos)
- Los anticoagulantes a menudo se consideran incluso sin un diagnóstico formal de fibrilación auricular, ya que las aurículas infiltradas por amiloide pueden no contraerse eficazmente incluso cuando el ritmo cardíaco se ve normal en el monitoreo, aumentando el riesgo de coágulos sanguíneos (vea Anticoagulantes)
- Los marcapasos no son un medicamento, pero a veces son necesarios si los depósitos de amiloide alteran el sistema eléctrico del corazón, independientemente del tratamiento farmacológico
Preguntas Frecuentes
¿Estos medicamentos pueden curar la amiloidosis?
Los estabilizadores de ATTR y las terapias de silenciamiento genético desaceleran la progresión en lugar de revertir el daño existente, por lo que un tratamiento más temprano generalmente significa más función cardíaca preservada. El tratamiento de la amiloidosis por AL busca una respuesta hematológica profunda, lo cual puede mejorar significativamente la función de los órganos y la supervivencia, aunque los resultados dependen de qué tan temprano comience el tratamiento y de cómo responda la enfermedad.
¿Por qué me dijeron que evitara un medicamento que había tomado antes para otros problemas cardíacos?
La amiloidosis cambia cómo el corazón tolera ciertos medicamentos — algo que era seguro o incluso el tratamiento estándar para otra condición cardíaca puede no tolerarse bien o ser inseguro una vez que se diagnostica amiloidosis.
¿Los medicamentos para la ATTR están disponibles en pastillas?
El tafamidis y el acoramidis se toman por vía oral; el patisirán y el vutrisirán se administran por inyección o infusión en un horario periódico.
¿Necesitaré tanto un cardiólogo como un hematólogo?
Solo si tiene amiloidosis por AL — la amiloidosis por ATTR generalmente la maneja cardiología (a veces con la participación de neurología para la ATTR hereditaria con neuropatía), mientras que la amiloidosis por AL requiere hematología/oncología trabajando junto con cardiología.
¿Cuánto tiempo necesitaré tomar estos medicamentos?
Generalmente de forma indefinida para los estabilizadores de ATTR y las terapias de silenciamiento genético, ya que funcionan mediante supresión o estabilización continua en lugar de una cura. La duración del tratamiento de la amiloidosis por AL depende de su respuesta hematológica y la determina su equipo de hematología.